äskettäin käyttöön geenit koodaavat proteiineja ja korjata puutteet, joita esiintyy geneettisiä sairauksia. Siten, geeniterapia tarkoittaa ensisijaisesti geenimanipulaatiot eläimille tai ihmisille korjata tauti ja pitää ne terveinä.
On olemassa kaksi lähestymistapaa saavuttaa geeniterapiaan.
soluja, joista puuttuu kyky toistaa kutsutaan somaattisten solujen. On sellaisen organismin soluista, muita kuin munasoluja.
Esimerkkejä ovat ihosolut, luuytimen solut, verisolujen jne somaattisten solujen geeniterapia sisältää lisätään täysin toimiva ja ilmennettävissä geeni tavoite somaattisten solujen korjata geneettinen sairaus pysyvästi.
sukusolujen organismin muodostavat sukusolujen linja. Geeniterapia joissa DNA: n viemiseen sukusolujen on vyörytetty sukupolvet. Eettisistä syistä sukusolujen geeniterapia tällä hetkellä ole yritetty.
Joten somaattisen geeni- soluterapian parhaillaan tutkitaan ja sovelletaan laajasti lopullisena tavoitteena on korjata ihmisen sairauksien. On olemassa kahdenlaisia geeniterapiaa.
liittyy geenien siirron viljellyissä soluissa esimerkiksi tulla kapea-solut, jotka ovat niitä uudelleen ihmiskehoon korjata geneettisiä sairauksia, kuten sirppisoluanemia. Menettely pohjimmiltaan liittyy käytön potilaiden omien solujen kulttuurin ja geneettisen korjaus ja sitten niiden palata takaisin potilaaseen.
Ex vivo geeniterapia on tehokas vain, jos korjaavat geeni on vakaasti sisällytetty ja jatkuvasti ilmaissut. Tämä voidaan saavuttaa käyttämällä vektoreita.
2. In vivo geeniterapiaa.
suora toimitus geenien soluihin tietyn kudoksen kutsutaan in vivo-geeniterapiaa. Monet kudokset ovat mahdollisia ehdokkaita tätä lähestymistapaa. Nämä ovat maksa, lihas, perna, keuhkot, aivot ja verisoluja. Geeni toimitus voidaan suorittaa virus- tai ei virusvektorijärjestelmiä. Onnistuminen terapia perustuu tehokkuuteen oton korjaavia geenin kohdesoluihin ja ilmaisun kykyä geenin.
Myös solunsisäisen hajoamisen geenin ja sen otto ydin.